中文字幕亚洲欧美日韩在线不卡,亚洲欧美日产综合在线网性色,思思久久精品6一本打道,综合视频中文字幕

“70萬一針天價藥進醫(yī)?！睅淼恼痼@還記憶猶新，山東省藥械集中采購平臺日前發(fā)布的一則企業(yè)主動降價公告，又在罕見病藥物治療領(lǐng)域掀起波瀾。

公告顯示，羅氏旗下用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物利司撲蘭主動申請降價，調(diào)整后價格為每瓶1.45萬元。照此計算，利司撲蘭按患者體重給藥，最大劑量給藥的患者年費用將控制在45萬元以內(nèi)。

“口服藥要是能像去年的注射液那樣進醫(yī)保，那就太好了！”山東臨沂的SMA患兒家長林女士告訴《華夏時報》記者，不知道這樣的想法是不是一種奢望，她不到三歲的兒子前不久被確診為SMA，正面臨著接下來如何進行治療問題。

2021年，一場關(guān)于SMA “天價救命藥”的輿論爭議，讓公眾關(guān)注到這個疾病同時，更對其驚人的價格產(chǎn)生了議論，最終該款SMA注射液經(jīng)過8輪艱苦砍價談判，從70萬元一針降至3.3萬元后納入醫(yī)保目錄。

值得一提的是，在2021年的醫(yī)保談判中，利司撲蘭便已參與其中，但最終的結(jié)果顯示利司撲蘭并未進入醫(yī)保新增目錄。彼時，利司撲蘭的價格為每盒6.38萬元，贈藥方案為“買3瓶贈送6瓶”，年治療負擔在65萬元左右。

時隔半年，新一輪的醫(yī)保談判又拉開了序幕。每年的國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作一般于7月-8月進入準備階段，羅氏制藥在此前就主動宣布降價了。羅氏制藥公開表示，此次主動調(diào)整利司撲蘭的價格，展現(xiàn)了羅氏進一步減輕SMA患者和家庭的經(jīng)濟負擔、提升SMA治療可及性的努力和誠意。同時，其在今年也將繼續(xù)提交醫(yī)保申報材料，申請利司撲蘭參與國家醫(yī)保談判。

利司撲蘭是否還有進一步降價的空間？能否被選入醫(yī)保目錄？醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略顧問周樹向《華夏時報》表示，按照羅氏降價后利司撲蘭的價格來看，今年價格談判成功的機會比較大。不過，醫(yī)?；鹂傤~就是那么多，各個參與談判醫(yī)藥產(chǎn)品之間的博弈、權(quán)衡在所難免。

主動降價只是一個開端

“我希望我的孩子能夠坐起來，好好地看看這個世界的美好。”林女士盼望著兒子能夠早點得到藥物治療，這樣就能夠讓他生活質(zhì)量稍微好一點，而不是因為疫病只能一直躺在床上。盡管所有SMA患者都希望能夠盡早得到治療，然而現(xiàn)實卻是困難重重，“天價救命藥”動輒幾十萬、上百萬元的費用，令很多患兒家庭無力承擔。

在SMA“天價救命藥”成為熱議后，備受社會關(guān)注。SMA究竟是種什么疾?。縎MA又叫脊髓性肌萎縮癥，是一種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病類的罕見病。據(jù)估算，我國SMA患者約有3萬名。在我國新生兒中發(fā)病率為1/6000—1/10000，它可以導(dǎo)致嚴重的肌肉無力，不進行治療甚至?xí)旅?/p>

1型SMA患兒通常在6個月內(nèi)發(fā)病，他們的典型特征就是無法獨坐，需要依靠推車或輪椅，很多患兒甚至只能一直躺著。醫(yī)學(xué)界的普遍看法是，雖然SMA目前無法達到100%的治愈率，但是盡早治療的意義在于改變SMA患者的臨床癥狀，延長生存期。

作為我國首個獲批治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，2019年，渤健研發(fā)的諾西那生鈉注射液進入中國市場，每瓶價格接近70萬元，被患者稱為“天價救命藥”。每瓶5毫升的藥液就是患者每次注射治療的劑量，SMA患者第一年需用藥6次，后續(xù)每年用藥3次，且需長期使用。

2021年初，諾西那生鈉注射液降價，每瓶價格55萬元，再結(jié)合慈善援助，每位患者年治療藥費降至55萬元。同年12月3日，諾西那生鈉注射液被“靈魂砍價”，以3.3萬元每針的價格進入新版醫(yī)保藥品目錄。照此，SMA患者第一年用藥費用在醫(yī)保報銷前是19.8萬元。

2021年6月，國內(nèi)SMA患者又看到了新的曙光，那就是羅氏研發(fā)的口服SMA藥物利司撲蘭獲批上市了，適用于2月齡以上的所有患者。作為一款靶向mRNA口服小分子藥物，利司撲蘭不需要像其他SMA藥物一樣注射，大大降低了使用過程痛苦程度，而且還是草莓味的，符合了低齡患兒的口感需求。

據(jù)羅氏公開信息顯示，利司撲蘭上市一年來，已至少有100名患者使用了這款藥物。其中，約有90%為體重低于20公斤的低齡患兒，單次用藥量并不是很大。按照6月9日調(diào)整后的價格每瓶1.45萬元，這款藥物的最低治療年費用只要15萬元，最大使用劑量患者（2歲及以上且體重20公斤以上）年治療費用將低于45萬元。

“當我聽說口服藥也降價了的消息時特別高興，因為孩子還小，還是很害怕通過腰椎穿刺鞘內(nèi)打針”林女士告訴本報記者，她在患者組織那里了解到，打SMA注射藥物的孩子過程比較痛苦，而且要打好幾針，“但是注射藥物進入了醫(yī)保，口服藥現(xiàn)在還沒有進醫(yī)保，家庭經(jīng)濟壓力大的話，還是首先選擇注射藥物治療”林女士說。

能否再遇醫(yī)?！办`魂砍價”

在2020年，國內(nèi)SMA患者組織““美兒”與香港中文大學(xué)聯(lián)合發(fā)布了一份《中國SMA患者生存現(xiàn)狀白皮書》，當時的統(tǒng)計是國內(nèi)SMA患者總數(shù)為2-3萬人。這些患者中，50%以上的發(fā)病年齡在7-18個月之間。但是其中患者組織登記的有2000名患兒家庭在積極想辦法治療，其他患兒家庭，受治療難度、價格等問題影響，可能處于放棄或者其他狀態(tài)。

2021年12月3日，對國內(nèi)罕見病患者，尤其是SMA（脊髓性肌萎縮癥）患者及家庭來說，是里程碑式的一天。2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果在當天出爐，新增罕見病用藥7種，其中即包括曾經(jīng)“70萬一針”的諾西那生鈉注射液，這意味著近年來多方呼吁的高值罕見病藥納入醫(yī)保實現(xiàn)了零的突破。

難以確診、無處買藥、藥費昂貴是罕見病病人面臨的難題，背后則是用藥量少，市場較小的現(xiàn)實，近兩年，國家在努力拓寬了醫(yī)保的保障范圍，更大程度地減輕罕見病患者家庭的醫(yī)療負擔，盡管速度并不算快且艱難。根據(jù)中國罕見病聯(lián)盟的統(tǒng)計，目前國內(nèi)已獲批的罕見病藥物中，進入國家醫(yī)保的有40多種。

與以往不同的是，罕見病市場持續(xù)升溫，弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，全球罕見病藥物的市場規(guī)模預(yù)計將從2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，復(fù)合年增長率為11%。同期，中國罕見病藥物市場預(yù)計將急劇增長，復(fù)合年增長率為34.5%，將超過美國及世界其他地區(qū)的同期復(fù)合年增長率。

數(shù)據(jù)顯示，利司撲蘭2021年全球銷售額達到6.59億美元。并且在今年5月31日，美國FDA批準擴大了利司撲蘭的適應(yīng)癥范圍，將可以用于治療年齡為2個月以下的SMA患兒。

諾西那生鈉注射液的經(jīng)歷也讓不少人對2022年的醫(yī)保談判充滿了期待。與去年相比，今年國家醫(yī)保局公布的《2022年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整工作方案》，“調(diào)整范圍”部分的第一條“目錄外西藥和中成藥”新增了關(guān)于兒童藥品和罕見病治療藥品的相關(guān)表述。

其中，可以申報參加2022年藥品目錄調(diào)整的藥品中也明確包含，“納入鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，且于2022年6月30日前，經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準上市的藥品”，以及“2022年6月30日前，經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準上市的罕見病治療藥品”。由此，外界也開始猜測，兒童藥品及罕見病藥品可能成為今年的談判重點。

周樹表示，這一次，羅氏在醫(yī)保目錄調(diào)整工作正式啟動之前就主動宣布降低藥價，可見其參與醫(yī)保的誠意滿滿，也非常值得這樣，利司撲蘭如能降價進醫(yī)保的確是一件“既叫好又叫座”的事情。